AI-платформа Gensaic переписує правила доставки РНК – понад 500 мільярдів білків і угода з Novo Nordisk

Доставка біомолекул, зокрема РНК, до потрібних клітин довго була вразливим місцем сучасної терапії. Тепер на цю задачу націлилася команда Gensaic – вони підключили штучний інтелект та еволюційний відбір, аби створити білкові шатли для прицільної доставки. Амбіція проста і смілива: перетворити РНК-терапії на керовані інструменти для точкового лікування складних станів.

Як усе починалося: пошук виходу з «вузького горла» доставки

Раніше Лаві Еріссон працював у Teva Pharmaceuticals, де займався розробкою ліків, але у 2018 році вступив на Sloan Fellows MBA в MIT – прагнув посилити фінансово-стратегічну оптику своїх рішень. На заняттях професорів Гарві Лодіша та Ендрю Ло він познайомився з Джонатаном Хсу та Уянгою Цедев, тодішніми PhD-студентами MIT. Група почала регулярно зустрічатися, обговорюючи наукові ідеї та можливість запуску бізнесу. Паралельно Цедев розвивала дослідження у лабораторії Анжели Белчер, де використовувала бактеріофаги як швидкорепліковані білкові частинки для проникнення у «важкодоступні» тканини, зокрема мозок. Після MBA Еріссон очолив медичний і бізнес-напрям у Iterative Health, де провів дослідження за участю 1 400 пацієнтів і допоміг довести програмний продукт до регуляторного схвалення; компанія залучила понад 200 мільйонів доларів. Саме в цей період у команди визрівала ідея платформи доставки біомолекул, яка з часом трансформувалася у майбутній продукт Gensaic.

Заснування Gensaic і прорив FORGE: що сталося

Наприкінці 2021 року Еріссон, Хсу та Цедев заснували Gensaic і зробили ставку на безсторонню спрямовану еволюцію та фаговий дисплей для пошуку найкращих білкових каркасів, здатних досягати вибраних тканин. Компанія збудувала AI-рушій відкриттів і назвала платформу FORGE (Functional Optimization by Recursive Genetic Evolution). Сьогодні Gensaic звітує про скринінг понад 500 мільярдів білків, що дозволило виокремити носії для доставки молекул на кшталт siRNA та RNAi – напрям, на який компанія свідомо перейшла, відійшовши від початкового фокусу на генних терапіях. За словами команди, їхні білкові носії можуть транспортувати одразу кілька РНК-посилок і адресно працювати з різними тканинами, включно з мозком, скелетною та жировою тканиною.

«RNA стала клінічним стандартом безпеки і має унікальну специфічність та зворотність. Поєднуючи це з нашою адресною доставкою, ми можемо змінити терапевтичний ландшафт», – зазначає Лаві Еріссон.

Реакція і партнерства: як індустрія відгукнулася

На тлі прогресу платформи Gensaic вийшла на партнерство з Novo Nordisk у сфері кардіометаболічних захворювань. Умови передбачають до 354 мільйонів доларів у вигляді авансових і етапних платежів за кожну терапевтичну ціль. Компанія також досліджує інші колаборації, аби масштабувати відкриття і прискорити вихід нових кандидатів у клініку. Водночас засновники підкреслюють потенціал мультиплексних ліків – поєднання двох чи більше РНК-механізмів в одному носії для одночасного впливу на кілька мішеней і навіть кілька тканин; за словами Еріссона, наразі немає затверджених клінічних препаратів із двома siRNA-мішенями та мультитканинним таргетингом.

Перші наслідки: що вже змінилося

Сьогодні Gensaic позиціонує себе на перетині AI, синтетичної біології та РНК-терапій. Реальні кроки виглядають так:

• Рекордний масштаб пошуку – відскриньовано понад 500 мільярдів білкових варіантів за допомогою фагового дисплею та спрямованої еволюції.
• Стратегічний поворот – фокус зміщено від класичних генних терапій до доставки siRNA та RNAi з метою виходу за межі печінки.
• Комерційна валідизація – партнерство з Novo Nordisk із потенціалом до 354 мільйонів доларів за кожну ціль у кардіометаболічних показаннях.

Що попереду: адресна терапія метаболічних хвороб

Далі Gensaic концентрується на метаболічних захворюваннях, де адресна доставка до жирової та м’язової тканин може відкрити нові способи контролю ваги, збереження м’язової маси та профілактики неалкогольної жирової хвороби печінки чи остеопорозу. Компанія планує розширювати колаборації, щоб збільшити швидкість і масштаб досліджень, зберігаючи курс на доставку РНК із мультитканинним таргетингом і кількома терапевтичними механізмами в одному носії. Якщо поточна динаміка збережеться, наступним етапом можуть стати програми з подвійним таргетингом, здатні впливати на комплексну біологію хвороб у межах однієї молекули.